Behandeling met dimethylfumaraat (Tecfidera) tabletten lijkt veilig en wordt in het algemeen goed verdragen door kinderen met MS. Op dit moment zijn medicatie studies gaande die de effectiviteit van dimethylfumaraat bij kinderen met MS onderzoeken.
MS op de kinderleeftijd is zeldzaam, maar wordt in de laatste jaren steeds beter herkent. Ongeveer 2 tot 10% van alle volwassen MS patiënten hebben de 1ste aanval doorgemaakt op de kinderleeftijd.
In vergelijking met volwassenen hebben kinderen met MS relatief meer aanvallen in de vroege fase van de ziekte. Dit onderstreept het belang van goede MS behandeling ook voor kinderen. Er is inmiddels voldoende ervaring opgebouwd met behandeling van kinderen met MS met interferon en copaxone.
Deze 1ste lijn medicatie wordt momenteel toegepast bij kinderen met MS. Echter er is nog onvoldoende ervaring met de nieuwe orale medicatie waar onder dimethylfumaraat.
Een eerste lijn MS onderhoudsbehandeling voor MS met injecties (interferon/ copaxone) bij kinderen kan onvoldoende effectief zijn of wordt soms slecht verdragen. Daarom is het belangrijk dat de veiligheid van nieuwe orale MS medicatie ook bij kinderen wordt onderzocht.
In deze studie worden de ervaringen beschreven van 2 verschillende ziekenhuizen met de behandeling van kinderen met MS met Tecfidera.
Het onderzoek is gedaan door middel van een retrospectieve (terugkijkend) beschrijving van kinderen < 18 jaar met MS behandeld met dimethylfumaraat in 2 verschillende Amerikaanse universitaire ziekenhuizen: ‘Yale University’ en ‘the University of Colorado’. Van deze kinderen worden de klinische, demografische en MRI kenmerken beschreven.
13 kinderen met MS zijn behandeld met dimethylfumaraat gedurende gemiddeld 15 maanden (spreiding 1 – 25 maanden). Bij 5 kinderen (38%) werd dimethylfumaraat toegepast als 1ste lijns geneesmiddel.
Bij 10 kinderen (77%) kon de dosering worden opgebouwd tot volwassen doseringen van 2 maal per dag 240 mg. 9 kinderen waren tenminste 12 maanden gevolgd na het starten van dimethylfumaraat.
Bij 8 van hen stabiliseerde of verminderde het aantal MS aanvallen. Bij 3 van de 9 kinderen werden na een jaar nieuwe afwijkingen op de MRI-scan gezien. Eén van hen had de medicatie ook niet trouw ingenomen.
De meest voorkomende bijwerkingen waren: blozen (8/13, 62%), maag- en darm klachten (7/13, 54%), huiduitslag (3/13, 23%) en algeheel niet lekker voelen (2/13, 15%).
3 kinderen zijn de behandeling gestopt vanwege bijwerkingen. Bij geen van de behandelde kinderen waren de gecontroleerde laboratorium waarden (aantal witte bloedcellen, leverwaarden) afwijkend. Verder zijn er geen infecties tijdens de behandeling gerapporteerd.
De conclusie uit het onderzoek is dat behandeling met dimethylfumaraat tabletten veilig lijkt en wordt in het algemeen goed verdragen door kinderen met MS. Op dit moment zijn medicatie studies gaande die de effectiviteit van dimethylfumaraat bij kinderen met MS onderzoeken.
Bron: Makhani N, Schreiner T., Department of Pediatrics, Yale University School of Medicine, New Haven, Connecticut; Department of Neurology, Yale University School of Medicine, New Haven, Connecticut., Department of Pediatrics, Children’s Hospital Colorado, University of Colorado, Aurora, Colorado; Department of Neurology, Children’s Hospital Colorado, University of Colorado, Aurora, Colorado.
Pediatric Neurology 2016
Samenvatting: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26996405
Bron: MSweb